18.05.2022
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Menschen mit altersbedingter Makuladegeneration (AMD) verlieren allmählich ihr zentrales Sehvermögen auf beiden Augen. Sie ist eine der Hauptursachen für Erblindung und, da die Bevölkerung immer älter wird, ist mit einem Anstieg der Inzidenz zu rechnen. Die heutigen Behandlungsmöglichkeiten sind äußerst begrenzt. Die trockene AMD, einschließlich des Stadiums der intermediären AMD (iAMD), stellt daher einen großen ungedeckten Bedarf dar.
Mangel an klinischen Endpunkten
Ein Hindernis für die Entwicklung neuer Behandlungen ist der Mangel an klinischen Endpunkten, mit denen sich die Wirksamkeit der in der Entwicklung befindlichen Behandlungen bestimmen lässt. Einfach ausgedrückt: Die derzeitigen Tests erkennen nicht alle Sehprobleme, die bei Menschen mit früheren Krankheitsstadien (z. B. iAMD) auftreten. Außerdem gibt es derzeit keine Möglichkeit, festzustellen, welche Patienten mit iAMD das größte Risiko haben, eine fortgeschrittene AMD zu entwickeln.
Das Projekt MACUSTAR der (IMI) wurde ins Leben gerufen, um Untersuchungen zu entwickeln und zu validieren, die in der Lage sind, Veränderungen im Zeitverlauf genau zu erkennen. Sie haben eine Reihe von Markern und Messgrößen entwickelt, die zur Beurteilung der Wirksamkeit einer potenziellen Behandlung verwendet werden könnten. Zu den von MACUSTAR bewerteten Sehfunktionstests gehören beispielsweise Tests, die die Sehschärfe bei guten und schlechten Lichtverhältnissen und die Fähigkeit, Kontraste zu erkennen, bestimmen. Außerdem prüft das Team, wie schnell sich die Patienten an schwache Lichtverhältnisse anpassen können. Darüber hinaus hat das Projekt den Fragebogen (VILL) eingesetzt, um zu bewerten, wie AMD die Lebensqualität von Menschen in alltäglichen Situationen wie Lesen oder Gehen in der Dunkelheit beeinträchtigt.
Erstes Unterstützungsschreiben 2018
Im Jahr 2018 hat die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) ein erstes Unterstützungsschreiben für das Projekt ausgestellt, in dem sie den Ansatz des Projekts zur Entwicklung und Evaluierung dieser Maßnahmen befürwortet. Seitdem hat das Projekt seine Querschnittsstudie abgeschlossen, die die Fähigkeit der Tests zur Unterscheidung zwischen Patient:innen mit verschiedenen Stadien der AMD bewertet hat. In der Querschnittsstudie wurden insgesamt 300 Personen untersucht, darunter 50 Personen mit AMD im Frühstadium, 150 Personen mit AMD im mittleren Stadium und 50 Personen mit AMD im Spätstadium sowie 50 gesunde Kontrollpersonen, deren Alter mit dem der Personen mit AMD vergleichbar war.
Quer- und Längsschnittstudie
Die Ergebnisse der Querschnittsstudie waren vielversprechend, und die EMA hat sich nun in einem neuen positiv zu den Ergebnissen geäußert. In ihrer Stellungnahme unterstützt die EMA im Großen und Ganzen die Interpretation der Ergebnisse durch das Projekt und ermutigt die laufende Validierung der Maßnahmen. Das Projekt ist noch mit der Längsschnittstudie beschäftigt, an der 700 Personen teilnehmen, um das Fortschreiten der AMD bis zum Spätstadium zu beurteilen. Sobald die Längsschnittdaten erfasst sind, wird das Projekt die Ergebnisse erneut der EMA zur weiteren Prüfung vorlegen.
Die Rückmeldung der Aufsichtsbehörden ist für Projekte wie MACUSTAR wichtig, da dies die Wahrscheinlichkeit erhöht, dass die Biomarker und Endpunkte des Projekts für künftige klinische Interventionsstudien für neue AMD-Behandlungen zugelassen werden. Letztendlich wird das Projekt daher die Entwicklung und Erprobung neuer Behandlungsmethoden für AMD erleichtern.
Hintergrund
MACUSTAR wird von der (IMI) unterstützt, einer Public-Private-Partnership zwischen der Europäischen Union und der europäischen Pharmaindustrie. Aktuell tritt die Innovative Health Initiative (IHI) die Nachfolge der IMI in Europa an. Die Studie koordiniert von Prof. Dr. med. Frank G. Holz, ärztlicher Direktor der Augenklinik am Universitätsklinikum Bonn koordiniert. Aus NRW ist außerdem die Bayer AG Leverkusen beteiligt.
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